I. DÉFINITION DES MÉDICAMENTS :

D’après l’article L.511 du code de santé publique, un médicament est une substance ou un mélange de substances qui, introduite dans l’organisme ou appliquée sur une partie du corps, est destinée à un traitement préventif ou curatif. Il est composé d’un ou de plusieurs principes actifs et d’un ou de plusieurs excipients.

Le principe actif est la molécule qui va agir. C’est une substance simple qui sert de base à la préparation du médicament. Le principe actif d’un médicament est désigné par le nom chimique du produit qui constitue la Dénomination Commune Internationale ou DCI.

Les excipients n’ont pas d’action médicamenteuses mais vont transporter le principe actif jusqu’à son lieu d’action.

Les médicaments peuvent être d’origine animale, végétale ou chimique (naturel ou de synthèse).

Le développement et la commercialisation d’un médicament nécessitent environ 8 à 10 ans de travail dans les laboratoires de recherche de l’industrie pharmaceutique. De nombreuses étapes jalonnent ce travail.

II. ÉTUDE PRÉ-CLINIQUE :

L’étape préliminaire de cette étude est la recherche de la molécule et la préparation du principe actif.

Une fois le principe actif obtenu, on l’étudie ensuite sur l’animal pour déterminer ou vérifier son activité pharmacologique : C’est la phase animale.

Le médicament est fabriqué en petites quantités et est testé sur plusieurs animaux d’au moins deux espèces différentes (rongeurs et non rongeurs) et avec des pathologies différentes : ces animaux constituent la batterie de test.

Cette phase animale permet d’apporter plusieurs informations :

- Évaluer la toxicité : différentes méthodes statistiques permettent de calculer la dose létale 50 (DL.50), c’est à dire la dose qui tue 50 % des animaux traités

- Évaluer la toxicité après administrations répétées : après un traitement prolongé, on sacrifie tous les animaux et tous leurs organes sont pesés et soumis à un examen microscopique minutieux.

- Étude de la fertilité : les embryons sont comptabilisés après administration de différentes doses.

- Apprécier les mutations génétiques et la cancérogenèse.

- Étude de la pharmacocinétique et de la pharmacodynamie : pour mettre au point une posologie, prévoir l’effet thérapeutique, comprendre le mécanisme d’action, prévision d’effets secondaires.

III. ÉTUDE CLINIQUE :

Une fois l’étude pré-clinique effectuée, l’étude clinique sur l’homme peut commencer et comprend quatre phases :

1^ère phase : Phase préliminaire : C’est avant tout un test de tolérance qui permettra une approche de la pharmacocinétique humaine. Ces essais portent sur un très petit nombre de volontaires sains et se font dans le centre de recherche avec une surveillance extrême (prise de sang, analyse d’urine, bilan respiratoire…)

2^ème phase : Essais thérapeutiques pilotes : Ces essais visent à démontrer l’efficacité du nouveau médicament et à reconnaître chez les malades hospitalisés un effet thérapeutique. Ces essais peuvent aussi se dérouler chez le volontaire sain. Cette phase permet également de déterminer la posologie, c’est à dire la dose nécessaire pour que le médicament soit efficace.

3^ème phase : Essais thérapeutiques : C’est la phase la plus importante et se fait chez des malades en grand nombre.

- Les essais doivent établir la valeur thérapeutique du nouveau médicament tant sur le plan de l’efficacité que sur celui de la sécurité. Pour cela, on fait un essai comparatif qui consiste à comparer les effets du nouveau médicament à ceux d’un placebo. Cet essai se fait en aveugle, ou même en double aveugle, c’est à dire que ni le médecin observateur, ni le malade recevant une préparation ne connaissent la possibilité thérapeutique choisie. L’expression du résultat est avant tout statistique.

- Après cette première étape, c’est l’étape administrative de la création du médicament qui va permettre d’obtenir l’Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) délivrée par le ministère de la santé. Cette autorisation est délivrée pour une durée de 5 ans, elle est ensuite renouvelable par période quinquennale.

- Une fois l’AMM obtenu, la dernière étape est la commercialisation proprement dite (production industrielle, publicité médicale puis distribution aux pharmaciens).

4^ème phase : Essais post-AMM : C’est l’étude du médicament en grandeur nature. Les études menées à ce stade portent autant sur la recherche d’effets bénéfiques nouveaux que sur le dépistage d’effets indésirables. Cette dernière phase est dominée par les comités de pharmacovigilance.

IV. LA PHARMACOVIGILANCE :

Pendant toute la durée d’utilisation du médicament, les commissions de pharmacovigilance assurent la surveillance des effets secondaires.

Leurs buts sont de recueillir et d’évaluer les effets inattendus ou toxiques des médicaments, et de donner un avis au ministre chargé de la santé sur les mesures à prendre pour faire cesser les incidents qui se révèlent liés à l’emploi d’un médicament.

Elle rassemble et exploite les informations que recueillent les centres régionaux, et, les informations qui doivent lui être transmises par les titulaires d’AMM sur les effets secondaires des médicaments.